Rawulizumab jest przeciwciałem monoklonalnym IgG2/4K, które w sposób swoisty wiąże się z białkiem C5 dopełniacza. Jest wytwarzany w hodowli komórek jajnika chomika chińskiego (ang. Chinese hamster ovary, CHO) drogą rekombinacji DNA. Ultomiris podaje się drogą dożylną. Dawkę nasycającą podaje się po 2 tygodniach od podania pierwszej dawki, następnie co 8 tygodni podaje się dawki podtrzymujące. Dawki określa się pod kątem masy ciała.

Charakterystyka produktu leczniczego Ultomiris dostępna jest tutaj.

Jest to przeciwciało monoklonalne. Jest stosowany u pacjentów dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych oraz o masie ciała 40 kg i więcej, w tym pacjentów z hemolizą i klinicznymi objawami znacznej aktywności choroby oraz u pacjentów, u których choroba jest ustabilizowana po leczeniu inhibitorem C5 przez co najmniej 6 ostatnich miesięcy.

Pierwsza dawka leku jest podawana we wlewie dożylnym przez personel medyczny. Następne dawki podawane są we wstrzyknięciu podskórnym. Po przeszkoleniu pacjent lub opiekun pacjenta może wykonywać podskórne wstrzyknięcia leku w domu bez nadzoru lekarza. Zastrzyk podaje się raz w miesiącu.

Charakterystyka produktu leczniczego Krowalimab dostępna jest tutaj.

Lek ten wskazany jest do stosowania u pacjentów,  u których wystąpiła niedokrwistość po leczeniu inhibitorem C5 (ekulizumab, rawulizumab, krowalimab) przez co najmniej 3 miesiące. Pegcetakoplan podaje się dwa razy na tydzień w postaci infuzji podskórnej 1 080 mg za pomocą strzykawkowej pompy infuzyjnej. Dawkę dwa razy na tydzień należy podać w dniu 1. i dniu 4. każdego tygodnia leczenia.

Charakterystyka produktu leczniczego Aspaveli dostępna jest tutaj.

Lek ten jest wskazany jako lek dodatkowy do stosowania z rawulizumabem lub ekulizumabem w leczeniu dorosłych pacjentów, u których występuje resztkowa niedokrwistość hemolityczna. Tabletki przyjmuje się trzy razy na dobę w odstępie około 8 godzin (± 2 godziny).

Charakterystyka produktu leczniczego Voydeya dostępna jest tutaj.

Jak najbardziej! Jednak jako chorzy musimy dopasowywać swój grafik pod hospitalizacje, w przypadku rawulizumabu infuzja wiąże się z jednodniowym pobytem w szpitalu co 8 tygodni. Dodatkowo musimy monitorować swój stan zdrowia – każdy z nas inaczej znosi chorobę.

Ciąże u kobiet z PNH wymagają większej obserwacji niż u kobiet bez chorób krwi. Przy stosowaniu leku Soliris jest możliwość zajścia w ciążę. Soliris nie przechodzi przez łożysko.

Ciemny mocz, szczególnie poranny, jest najczęstszym objawem choroby. Bez leczenia może zdarzyć się często, przy zaawansowanej chorobie nawet codziennie. Przy leczeniu powinien być nieobecny lub zdarzać się bardzo rzadko. Jest to objaw hemolizy.

Hemoliza pojawia się, gdy pH krwi spada. Sytuacjami, przez które nasz mocz może być ciemniejszy niż powinien, są: infekcja, intensywny wysiłek fizyczny, intensywny  stres, nieodpowiednia dieta.

Możemy żyć normalnie, ale musimy obserwować swój organizm.

Z alkoholu najlepiej jest zrezygnować całkowicie, jednak każdy pacjent jest inny i należy obserwować swoje samopoczucie i swój organizm.

Przy infekcjach możemy stosować standardowe leki dostępne w prawie każdym sklepie – paracetamol i ibuprofen.

Ciągła hemoliza jest rozpadem krwinek. Na skutek rozpadu hemoglobiny w naszym  organizmie powstaje barwnik – bilirubina. To ona jest odpowiedzialna za żółte zabarwienie skóry oraz białek oka.

Wszystkie dodatkowe leki powinniśmy przyjmować po uzgodnieniu z lekarzem prowadzącym. Wiele z nas suplementuje kwas foliowy, witaminę B12, żelazo czy witaminę d3k2.

Autorzy podają, że jest to choroba idiopatyczna, więc taka, w której nie ma ustalonej przyczyny. W trakcie życia dochodzi do mutacji genetycznej, w wyniku której na naszych komórkach krwi brakuje tzw. „kotwicy lipidowej”.

Nie, PNH nie jest dziedziczne.

„Kotwica lipidowa”, inaczej Glikozylofosfatydyloinozytol, w skrócie GPI, jest glikolipidem. U zdrowych osób na każdej komórce krwi znajduje się ten glikolipid. W przypadku naszej choroby brakuje go na komórkach krwi i jest to określane „klonem PNH”.

Klon PNH jest to liczba komórek krwi, które nie posiadają kotwicy lipidowej. Bada się go na granulocytach obojętnochłonnych, czyli na jednych z białych krwinek krwi. Komórki krwi zainfekowane chorobą mogą być typu I (zdrowe komórki krwi), typu II (częściowy brak GPI) oraz typu III (całkowity brak GPI). Im większy rozmiar klonu, tym większe ryzyko zakrzepicy.

Zaliczamy tutaj tzw. triadę objawów: hemolizę, zakrzepicę oraz przewlekłe zmęczenie.

Hemoliza jest to rozpad krwinek czerwonych.

Zakrzepica jest to powstanie zakrzepu w układzie żył lub tętnic. W PNH zakrzepy powstają zarówno w żyłach, jak i w tętnicach. Otrzymywane leczenie blokuje możliwość wystąpienia zakrzepicy.

Intensywność hemolizy określa poziom LDH – dehydrogenazy mleczanowej.