Nocna napadowa hemoglobinuria (ang.: paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH) to choroba rzadka, powstała na skutek nabytej mutacji w genie PIG A na chromosomie X, do której dochodzi w komórce macierzystej hematopoezy, doprowadzając do braku syntezy białek kotwicy glikozylofosfoinozytolowej (GPI).

W Polsce jest ok. 100 pacjentów ze zdiagnozowaną nocną napadową hemoglobinurią (PNH). Mimo że jest dostępne leczenie, to choroba ma destrukcyjny wpływ na pacjentów – pokazują wyniki raportu „Sytuacja chorych na nocną napadową hemoglobinurię w Polsce”.

O tym, jak ważny dla bezpieczeństwa pacjenta są dostęp do świadczeń medycznych, podstawowych leków oraz nowych technologii medycznych – rozmawiano podczas debaty Medycznej Racji Stanu – Wyzwania zdrowia – poczucie bezpieczeństwa – Perspektywa 2022/2023, która odbyła się 16 grudnia 2022 r.